Менять генетический код можно в режиме реального времени

Ученые работали с одним из самых популярных модельных организмов — пресноводной рыбкой данио-рерио (Danio rerio). Исследователи вводили малькам рыб специальные ферменты и небольшие фрагменты ДНК. Ферменты распознавали в геноме рыб строго определенные участки и вносили в них синтетическую ДНК. Изменения проявлялись не только в первом поколении рыб, но и передавались по наследству. Таким образом, в геном животного можно было внести необходимые мутации, или наоборот, — вернуть состояние исследуемого гена к дикому варианту.

Одна из основных сложностей при работе с животными — получение специальных ферментов, которые распознавали бы строго определенные участки генома. Эти ферменты должны находить в ДНК именно ту последовательность нуклеотидов, куда требуется внести изменения.

В природе таких ферментов с произвольной специфичностью не существует, поэтому их требуется создавать искусственно. Для этого ученые обычно применяют молекулярные химеры: соединяют в одной молекуле разрезающую ДНК нуклеазу с ДНК-распознающим белком.

Обычно такими белками являются транскрипционные факторы — наиболее изученные из всех ДНК-связывающих белков. Зная, как последовательность аминокислот в транскрипционном факторе соответствует последовательности распознаваемых нуклеотидов, можно создать белок-химеру, разрезающий геном в произвольно выбранном месте.

Внесение изменений в геном животных пока используется только в экспериментальных целях. Например, для изучения у взрослых животных роли тех мутаций, которые летальны в эмбриональном состоянии. Потенциально такие технологии очень важны для медицины. Имея инструментарий для внесения нужных изменений в геном человека, можно лечить наследственные и многие другие заболевания, отмечает Lenta.Ru.