В Европе впервые могут одобрить средство для генной терапии

Комитет Европейского медицинского управления по лекарственным препаратам для человека впервые рекомендовал одобрить средство для генной терапии, сообщает «Компьютерра–Онлайн» со ссылкой на материалы Nature News. Рекомендация еще должна быть поддержана Европейской комиссией, но она обычно не отклоняет решения этого органа.

Препарат Glybera предназначен для пациентов, не способных производить достаточное количество липопротеинлипазы, имеющей решающее значение для расщепления жиров. С помощью вируса препарат передаёт человеку рабочую копию гена, участвующего в выработке этого фермента.

Первой страной, которая одобрила генную терапию, стал Китай. Это случилось в 2004 году. Тогда речь шла о лечении рака. Европа и США до сих пор не последовали этому примеру из опасений, связанных с канцерогенностью генной терапии.

Glybera, разработанная нидерландской компанией uniQure, ранее получила отрицательные отзывы и от Комитета по лекарственным препаратам для человека, и от Комитета по передовым методам терапии Европейского медицинского управления. Тем не менее, после повторного, более узкого испытания на пациентах с тяжёлыми случаями панкреатита в результате дефицита липопротеинлипазы второй выдал положительное заключение в июне, а теперь навстречу фармацевтам пошел и первый комитет. Чиновники сошлись на том, что преимущества в данной конкретной группе перевешивают риск.

В конечном итоге было рекомендовано использовать препарат только в исключительных обстоятельствах. Это позволяет одобрить средство без необходимости крупномасштабных клинических испытаний, которые невозможно провести, когда речь идёт о редких заболеваниях. Всего Glybera принимали 27 пациентов в ходе трёх испытаний. Все дальнейшие случаи приёма препарата также будут отслеживаться для накопления статистики.

На очереди — средство, нацеленное на аденозиндезаминазную недостаточность — тяжёлый комбинированный иммунодефицит. В данном случае генная терапия проводится ex vivo — на образцах костного мозга, извлечённых из организма больного человека, после чего пациенту делается соответствующая инъекция. В разработку этого препарата уже включился фармацевтический гигант GlaxoSmithKline, что, как считают эксперты, повышает шансы на его одобрение.